中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質體因具有正電性可增加粒子在體內的溶酶體逃逸，提高轉染效率，而又不易被巨噬細胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質體在siRNA遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。此外，研究者還發(fā)現(xiàn)，陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數(shù)量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。DLin-MC3-DMA的溶解度。中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項

核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA可電離化陽離子脂質

研究者還發(fā)現(xiàn)，陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數(shù)量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。Onpattro用于zhi療家族性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病變，是di一款上市的siRNA脂質體藥物，成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療，陽離子脂質體納米遞送系統(tǒng)的應用不只是局限于肝臟細胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發(fā)展為平臺技術，十分具有應用前景。更多核酸遞送類關鍵輔料信息歡迎關注我們的官方或撥打我們的電話！ 江蘇注射用DLin-MC3-DMA規(guī)模生產(chǎn)艾偉拓DLin-MC3-DMA的CAS號是多少？

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質——可電離化陽離子脂質的典范，具有“低毒高效”的優(yōu)勢具有廣Fan的使用前景。

|中文名稱：DLin-MC3-DMA|商品名：DLin-MC3-DMA|CAS號：1224606-06-7|純度：98%|分子量：642.09|保存條件：-20℃|用途：陽離子脂質體|分子式：C43H79NO2|性狀：無色至淡黃色油狀液體|溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸|生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司/AVT(Shanghai)PharmaceuticalTechCo,.Ltd.

全球首ge siRNA藥物Onpattro®（Patisiran陽離子脂質體注射液）于2018年獲批上市，這也是首ge用于***轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷的藥物，這款藥物中使用的關鍵脂質即為可電離陽離子脂質Dlin-MC3-DMA。此外，也有許多陽離子脂質體藥物進入臨床試驗，如遞送紡錘體驅動蛋白（KSP）-siRNA和血管內皮生長因子（VEGF）-siRNA的ALN-VSP02脂質體，遞送分化簇31（CD31）-siRNA和血管生成素（TIE-2）-siRNA的AtuPLEX脂質體，以及MediGene公司的Endo TAG-1（紫杉醇陽離子脂質體）和石藥控股集團有限公司的紫杉醇陽離子脂質體。AVT可電離化脂質體Dlin-MC3-DMA產(chǎn)品規(guī)格是多少？

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干擾）作為一種高xiao的序列特異性基因沉默技術在惡性**基因***領域引起了重點關注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，抑制特異**相關的基因表達，從而達到抑制**生長﹑侵襲和轉移的目的”，是目前新藥創(chuàng)制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質內，加之siRNA在細胞質內容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質內發(fā)揮其功效。因此，尋找合適的運輸載體是siRNA***的首要問題。艾偉拓可電離化脂質體Dlin-MC3-DMA純度。江蘇mRNA領域DLin-MC3-DMA使用注意事項

DLin-MC3-DMA結構式。中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項

陽離子脂質分子在結構上由三個部分組成：一個或多個陽離子頭部（head）、連接鍵（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。

常見的陽離子脂質體的疏水尾部主要有脂肪烴鏈和膽固醇環(huán)。脂肪烴鏈的碳原子數(shù)通常為12至18個，以達到在生理溫度下為脂雙層提供足夠的流動性，又能使脂雙層膜維持一定的剛性，以便為陽離子脂質體在體內的脂質融合創(chuàng)造條件。對以脂肪鏈為尾部的脂質體，碳鏈加長會導致轉染效率降低，但在鏈內引入不飽和鍵可提gao效率。將膽固醇用作疏水尾部，效果常常優(yōu)于脂肪鏈，因為由它參與形成的雙分子層結構更穩(wěn)定。說到優(yōu)的陽離子脂質，AVT為您提供多款陽離子脂質，包括常用的DLiN-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTAP、DC-CHOL及DOTMA等等，高純度，注射級，具體的產(chǎn)品資料歡迎前往AVT產(chǎn)品中心進行查閱！ 中國臺灣可電離化DLin-MC3-DMA使用注意事項