浦東新區(qū)Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA理化性質(zhì)

來源: 發(fā)布時間:2023-11-20

備受青睞的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA

1、中文名稱:DLin-MC3-DMA2、商品名:DLin-MC3-DMA3、化學名稱:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亞油基)甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate4、分子式:C43H79NO25、生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓(上海)醫(yī)藥科技有限公司/AVT(Shanghai)PharmaceuticalTechCo,.Ltd.6、CAS號:1224606-06-77、用途:陽離子脂質(zhì)體8、結(jié)構(gòu)式:9、性狀:無色至淡黃色油狀液體10、純度:98%11、溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。12、分子量:642.0913、保存條件:-20℃14、注意事項:避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸15、貨號:002006 DLin-MC3-DMA與DOP-DEDA之間有什么區(qū)別?浦東新區(qū)Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA理化性質(zhì)

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陽離子脂質(zhì)為什么是基因治中的理想載體?AVT小編告訴你:在基因治中,基因載體是外源基因得以進入受體細胞的關(guān)鍵,其中,陽離子脂質(zhì)體目前被認為是靶向性好,副作用小,穩(wěn)定性好和轉(zhuǎn)染效率較高的理想載體。陽離子脂質(zhì)體通常由一種陽離子脂質(zhì)和中性輔助脂質(zhì)在適當?shù)臈l件下復合而成,陽離子脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染效率與陽離子脂質(zhì)的組成密切相關(guān)。自DNA重組技術(shù)誕生,以重組DNA技術(shù)為核的現(xiàn)物技術(shù)產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展,已有十多個基因工程藥物上市。以基因工程藥物為主的各種基因工程產(chǎn)品和細胞工程產(chǎn)品陸續(xù)商品化。

說到優(yōu)的陽離子脂質(zhì),AVT為您提供多款陽離子脂質(zhì),包括常用的DLiN-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTAP、DC-CHOL及DOTMA等等,高純度,注射級,具體的產(chǎn)品資料歡迎前往AVT產(chǎn)品中心進行查閱! 浦東新區(qū)Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA理化性質(zhì)可電離的RNA脂質(zhì)體磷脂DLin-MC3-DMA的?應用原理是什么?

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核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA作為一款可電離化陽離子脂質(zhì)并且具有低毒高效的特性被廣大藥研朋友所青睞,本期文章AVT小編就來給大家淺析一下這款被青睞的陽離子脂質(zhì)DLin-MC3-DMA吧!

陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān),pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個數(shù)量級,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質(zhì)材料。

陽離子脂質(zhì)分子在結(jié)構(gòu)上由三個部分組成:一個或多個陽離子頭部(head)、連接鍵(linker bond)和疏水尾部(hydrophobic tail)。

陽離子脂質(zhì)的頭部大都包含胺類基團(除脂質(zhì)含脒基外),從簡單的氨基到被甲基或羥乙基團取代的季銨鹽。陽離子脂質(zhì)的極性頭起著脂質(zhì)體與DNA、脂質(zhì)體-DNA復合物與細胞膜或細胞內(nèi)其它組分相互結(jié)合的作用。在陽離子膽固醇衍生物中,帶有叔胺基團的陽離子膽固醇化合物比季銨鹽化合物有更高的轉(zhuǎn)染活力,并且毒性小得多。帶有多價極性頭基團或具有多個正電荷極性頭的陽離子脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染效率較高,這可能是因為它與DNA的結(jié)合較牢固,且更易實現(xiàn)內(nèi)涵體逃逸。

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全球首ge siRNA藥物Onpattro®(Patisiran陽離子脂質(zhì)體注射液)于2018年獲批上市,這也是首ge用于***轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)引起的神經(jīng)損傷的藥物,這款藥物中使用的關(guān)鍵脂質(zhì)即為可電離陽離子脂質(zhì)Dlin-MC3-DMA。此外,也有許多陽離子脂質(zhì)體藥物進入臨床試驗,如遞送紡錘體驅(qū)動蛋白(KSP)-siRNA和血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)-siRNA的ALN-VSP02脂質(zhì)體,遞送分化簇31(CD31)-siRNA和血管生成素(TIE-2)-siRNA的AtuPLEX脂質(zhì)體,以及MediGene公司的Endo TAG-1(紫杉醇陽離子脂質(zhì)體)和石藥控股集團有限公司的紫杉醇陽離子脂質(zhì)體。DLin-MC3-DMA的應用原理是什么?重慶陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA溶解性

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DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性:酸性條件下呈正電性,而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質(zhì)材料。中文名稱:DLin-MC3-DMA商品名:DLin-MC3-DMA化學名稱:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亞油基)甲酯分子式:C43H79NO2生產(chǎn)商:艾偉拓(上海)醫(yī)藥科技有限公司CAS號:1224606-06-7用途:陽離子脂質(zhì)體結(jié)構(gòu)式:性狀:無色至淡黃色油狀液體純度:98%溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。分子量:642.09保存條件:-20℃注意事項:避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸浦東新區(qū)Onpattro用脂質(zhì)DLin-MC3-DMA理化性質(zhì)