普陀區(qū)Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA使用注意事項

核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA作為一款可電離化陽離子脂質并且具有低毒高效的特性被廣大藥研朋友所青睞，本期文章AVT小編就來給大家淺析一下這款被青睞的陽離子脂質DLin-MC3-DMA吧！陽離子脂質體，顧名思義，是粒子呈正電性的脂質體制劑，所以提供正電性的陽離子脂質是制劑關鍵。目前市場上*為常見且使用較多的陽離子類脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等，但它們在應用中都有著較大的細胞毒性，因此載藥量和安全性兩方面常難平衡。

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質體因具有正電性可增加粒子在體內的溶酶體逃逸，提高轉染效率，而又不易被巨噬細胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質體在siRNA遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。 核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA為什么備受青睞？普陀區(qū)Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA使用注意事項

核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA作為一款可電離化陽離子脂質并且具有低毒高效的特性被廣大藥研朋友所青睞。

多的陽離子類脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等，但它們在應用中都有著較大的細胞毒性，因此載藥量和安全性兩方面常難平衡。DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質體因具有正電性可增加粒子在體內的溶酶體逃逸，提高轉染效率，而又不易被巨噬細胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質體在siRNA遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。 普陀區(qū)Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA使用注意事項RNA脂質體磷脂DLin-MC3-DMA有何神奇之處？

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質—可電離化陽離子脂質的**，具有“低毒高xiao”的優(yōu)勢，它的化學名為4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一種無色至淡黃色的油狀液體，pKa=6.44。也許有的小伙伴還不熟悉DLin-MC3-DMA這款產品，小編把DLin-MC3-DMA的產品信息整理了一下，請查收！1、產品名稱：DLin-MC3-DMA2、化學名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate3、分子式：C43H79NO24、生產商：艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司5、CAS號：1224606-06-76、用途：陽離子脂質體7、性狀：無色至淡黃色油狀液體8、純度：≥98%9、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇10、分子量：642.0911、保存條件：-20℃12、注意事項：避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸。

常見的陽離子納米脂質體的疏水烴尾主要有脂肪烴基鏈和膽固醇環(huán)。脂肪烴基鏈的碳原子數(shù)通常為12至18個，以達到在生理溫度下為脂雙層提供足夠的流動性，又能使脂雙層膜維持一定的剛性，以便為陽離子納米脂質體在體內的脂質融合創(chuàng)造條件。對以脂肪鏈為尾部的脂質體，碳鏈加長會導致轉染效率降低，但在鏈內引入不飽和鍵可提高效率。將膽固醇用作疏水烴尾，效果常常優(yōu)于脂肪鏈，因為由它參與形成的雙分子層結構更穩(wěn)定。艾偉拓為您帶來多款陽離子脂質材料，包括低du、高效的Dlin-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTMA、DOTAP、DC-CHOL、DODMA等，感興趣的小伙伴歡迎來電垂詢DLin-MC3-DMA與DOP-DEDA之間有什么區(qū)別？

全球首ge siRNA藥物Onpattro®（Patisiran陽離子脂質體注射液）于2018年獲批上市，這也是首ge用于***轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的神經損傷的藥物，這款藥物中使用的關鍵脂質即為可電離陽離子脂質Dlin-MC3-DMA。此外，也有許多陽離子脂質體藥物進入臨床試驗，如遞送紡錘體驅動蛋白（KSP）-siRNA和血管內皮生長因子（VEGF）-siRNA的ALN-VSP02脂質體，遞送分化簇31（CD31）-siRNA和血管生成素（TIE-2）-siRNA的AtuPLEX脂質體，以及MediGene公司的Endo TAG-1（紫杉醇陽離子脂質體）和石藥控股集團有限公司的紫杉醇陽離子脂質體。核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA應用原理是什么？山東可電離化DLin-MC3-DMA規(guī)模生產

艾偉拓的核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA備受青睞。普陀區(qū)Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA使用注意事項

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干擾）作為一種序列特異性基因沉默技術在惡性瘤基因療領域引起了重點關注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，**特異**相關的基因表達，從而達到****生長﹑侵襲和轉移的目的”，是目前新藥創(chuàng)制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質內，加之siRNA在細胞質內容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質內發(fā)揮其功效。因此，尋找合適的運輸載體是siRNA**的首要問題。普陀區(qū)Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA使用注意事項